麻痺治療における遺伝子治療の新たな可能性

言うまでもなく、四肢麻痺と診断されたばかりの人は、どのような気持ちになるでしょうか？神経が損傷すると、運動能力や感覚能力の回復は非常に困難で、時には不可能になることは、ほとんど誰もが知っています。しかし、科学者たちは明るい兆しを見せています。状況は間もなく好転するかもしれません。

キングス・カレッジ・ロンドンとオランダ神経科学大学の科学者らは、前肢が完全に麻痺した実験動物の運動能力を回復させることに成功した。

脊髄構造や神経伝導路が損傷した場合、ほとんどの場合、機能回復における主な問題は、損傷部位における瘢痕組織の形成です。一般的に、瘢痕の形成は身体の防御反応として働く正常な現象です。しかし、場合によっては、このような反応が不要になることがあります。例えば、神経幹が損傷した場合、神経組織の癒合よりもはるかに速く瘢痕が形成されます。

現在、麻痺の主な治療法は瘢痕組織の切除と瘢痕形成の予防と考えられていますが、このような治療はすべての症例で可能であるとは限りません。

Brain誌の論文で述べられているように、今回の研究を通して、科学者たちは瘢痕組織を「溶解」すると同時に、瘢痕形成のプロセスを観察しようと試みました。この目的を達成するため、専門家たちは周囲の細胞構造にコンドロイチナーゼを生成させる必要がありました。コンドロイチナーゼは、神経組織の質を損なうことなく瘢痕組織を破壊できる特殊な酵素です。驚くべきことに、よく知られた抗菌薬であるドキシサイクリンがこの研究を助けました。科学者たちは、この薬剤を除去するか、その作用を停止させると、すべての瘢痕組織の増殖が再開することに気づきました。

8週間の治療後、実験動物は前足の機能を完全に回復することができました。本研究の主導的な研究者の一人であるエミリー・バーンサイド教授は次のように述べています。「治療終了時には、げっ歯類は既に這い、前足で砂糖を摂取できるようになりました。また、脊髄構造の活動の増加も記録されました。したがって、神経細胞ネットワークが新たな接続経路を形成したと考えられます。」

研究者たちはこれらの結果に留まらず、遺伝子レベルでコンドロイチナーゼの産生を開始する方法を開発しました。いわば「遺伝子スイッチ」が誕生したのです。

治療期間をコントロールし、再生に必要な最適な曝露期間を選択できるようになります。遺伝子治療は、脊髄構造の損傷を伴う重傷を含むあらゆる疾患の治療に役立ちます。しかも、薬剤の注入は1回だけで済むかもしれません。回復が完了したら、遺伝子を無効化するために再度注入を行います。

もちろん、難点もあります。科学者たちはまだ麻痺患者を対象とした大規模な臨床試験の実施許可を得ていません。そのため、最高レベルの科学権威の承認を待ち、一連の審査を受ける必要があります。そして、その後に初めて、この新しい方法を臨床現場に導入できる可能性を宣言できるのです。

この情報は雑誌「ブレイン」に掲載されました。

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