ダウン症の原因となる染色体の "スイッチオフ "に成功

米国マサチューセッツ大学の遺伝学者たちは、最近の研究で、人体の発達において特定の遺伝学的問題を引き起こす最後の21番目の染色体対から3番目の染色体を「オフにする」可能性が証明されたと報告しました。専門家たちは、遺伝学分野におけるこの画期的な進歩が、近い将来、これまで不治と考えられていた多くの遺伝性疾患への対処に役立つと確信しています。

アメリカの生物学者グループは、長年にわたり、21番染色体対の余分な染色体を中和する可能性について研究してきました。ご存知の通り、3番染色体はダウン症候群（現代社会では非常に一般的な遺伝病）の原因です。ダウン症候群は、21番染色体対のトリソミーとも呼ばれます。この病態は、21番染色体対に3つ目の遺伝物質のコピーが余分に存在することを特徴としています。

結果は遺伝性疾患、免疫システムの状態、あるいは単なる偶然によって左右される可能性があります。この新たな研究の基盤となったのは、遺伝子変異に関連する一部の疾患の治療に以前から用いられてきた遺伝子治療法です。単純な遺伝子異常であれば、欠陥遺伝子を除去することで治癒できる可能性があります。

研究責任者は、以下の手法を採用しました。すべての女性に備わっているX染色体の1本を「オフにする」という動作を模倣するのです。実験では、21対の染色体を含む幹細胞を培養し、そこに2本の染色体のうち1本をブロックする特殊な遺伝子を導入しました。研究者たちは、この遺伝子が2本の染色体のうち1本の働きを一時的にオフにすることができれば、ダウン症候群の場合、最後の染色体対に3本の染色体が含まれている場合、3本目の染色体を「オフにする」可能性が現実のものとなると確信しています。

アメリカの科学者たちは、この計画の成功可能性を確認するための複数の実験を行いました。遺伝学者たちは、ダウン症候群の患者の上皮から採取した幹細胞を用いて実験を行いました。細胞内の特殊な遺伝子の存在が、予想通りの効果をもたらしました。21番目の染色体対の1つが「オフ」になったのです。

マサチューセッツ州の研究者らによる研究は、遺伝性疾患の予防と治療を目的とした大規模な研究の始まりとなる可能性があります。現在、医師たちは、将来的には神経変性症状に影響を与える遺伝子を特定するだけでなく、特定の遺伝子を操作することも可能になると確信しています。

もちろん、このような方法が広く利用できるようになるまでにはまだまだ長い道のりがありますが、研究責任者は、すでに最初の一歩を踏み出したと考えています。染色体を「オフにする」可能性と、特定の遺伝子を制御する可能性は、まさに勝利と言えるでしょう。