ヒトはCRISPRに免疫がある

おそらく読者の多くは、CRISPRゲノムエディターの存在をご存知でしょう。この技術については長年にわたり科学的な議論が交わされ、様々な発見がなされてきました。しかし、スタンフォード大学の専門家が断言しているように、一部の人々はDNAへの導入に対して免疫防御力を持つため、この技術の利用は現実的ではありません。

スタンフォード大学の研究者たちは、研究中に予想外の発見をしました。人類の大部分は、CRISPR遺伝子編集法に対する免疫防御を持っているのです。
専門家たちは、20人以上の新生児と12人の中年ボランティアの血液を分析しました。分析では、DNAらせん構造を修正・切断するために使用されるCas9タンパク質型の抗体含有量を考慮しました。その結果、被験者の65%以上がCas9の影響に対する防御力を生み出すT細胞を持っていることがわかりました。

専門家たちの発見は、変異の除去を伴う遺伝子治療は成功に至らず、ヒトへの適用は不可能であることを示しています。この防御プロセスは、重篤な疾患の治療に役立つはずのCRISPR法の使用を阻害することになります。「さらに、免疫は人体に重大な中毒を引き起こす可能性があります」とマシュー・ポーテウス博士は述べています。

重要なのは、CRISPR関連の研究で積極的に使用されている、より一般的なタンパク質型Cas9が、黄色ブドウ球菌と化膿レンサ球菌という2つの微生物から得られることです。これらは人体に定期的に侵入する細菌であるため、人間の免疫システムは「視覚的に認識」します。

しかし、この問題には解決策があります。科学者たちは、人体における「常連客」リストに載っていない微生物を利用する、さらなる先進技術の開発に着手する可能性が高いでしょう。例えば、熱水噴出孔の深部に生息する微生物を利用することが可能です。あるいは、細胞構造の試験管内遺伝子編集技術が成功する可能性もあります。

科学者たちはごく最近、「遺伝子のナイフ」であるCRISPR技術を使用しました。専門家たちの課題は、複雑ではあるものの稀な遺伝病であるハンター症候群の患者を治療することでした。患者には、数十億個に複製された修正遺伝子と、DNAらせんを切断する特殊な「ツールキット」が注入された。さらなる実験が計画され、より多くの患者が参加することになっていた。おそらく、他の重篤な疾患を患っている患者も含まれるだろう。例えば、フェニルケトン尿症や血友病Bなどの疾患を患う患者になる可能性もある。
研究の進捗状況と結果は、bioRxivとMIT Technology Reviewに掲載された。

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