遺伝病ががんの発生を防ぐ

科学者たちは、ハッティントン病の患者がほとんど癌を発症しないことに気づいています。
脳疾患の発症に関わる遺伝子が、同時に体内の抗癌物質の合成を刺激することが判明しました。
シカゴのノースウェスタン大学の研究者らは、特定の分子を用いて卵巣癌を患うげっ歯類を治療する実験について報告しました。

「この特定の分子は、あらゆる癌細胞を理想的に殺す物質であることが判明しました。これほど強力な抗腫瘍兵器に出会ったことはかつてありませんでした」と、実験の著者の一人であるマルクス・ペーター氏は述べています。
研究者たちは、この発見された物質を基に、悪性腫瘍を効果的に治療し、その進行を予防できる新たな万能薬が間もなく開発されると確信しています。
唯一残念なのは、別の深刻な病気が科学者によるこの発見につながったことです。

ハンチントン病は神経系の遺伝性疾患で、ニューロンが徐々に破壊されます。この病態は治療されず、時間とともに悪化する一方です。この病気は一般的ではなく、例えばアメリカでは約3万人がこの病態に苦しんでいます。さらに、不利な遺伝を持つ約20万人が観察されています。
現在まで、この病気の治療法は存在しません。これは、DNAコード内の異なるヌクレオチド配列が複数回繰り返される、まれな遺伝子エラーです。

科学者たちは何を発見したのでしょうか？悪性癌細胞は、短鎖干渉RNA（SIRRNA）に対する脆弱性が高まっています。これにより、医師は癌との戦いにおいて遺伝子兵器を活用できるようになります。
「ハンチントン病のように神経細胞に影響を与える副作用なしに、癌性腫瘍を数週間以内に治癒することは十分可能だと考えています」とピーター博士は説明します。

研究者たちは長年にわたり、細胞死メカニズムの活性という問題を研究してきました。最終研究の過程で、研究者たちは、急速な組織喪失、がん発生率の最小化、そしてRNAの関与という、必要な要素の組み合わせを備えた病態を発見するという目標を設定しました。ハンチントン病は実験に最も適した病態でした。研究者たちは異常遺伝子を綿密に研究し、驚くべき事実を発見しました。CヌクレオチドとGヌクレオチドの多重反復が、様々な細胞変異に対して毒性を示すのです。
専門家たちは短いRNAを単離し、卵巣がん、乳がん、脳腫瘍、肝臓がんなどの細胞構造で試験しました。その結果、キラー分子は前例のない能力を示し、試験した全ての種類のがんプロセスを死滅させました。同時に、この研究にはげっ歯類だけでなくヒトの腫瘍についても研究が行われました。

分子はナノ粒子を用いて標的に送達され、腫瘍組織に直接到達し、そこで「放出」されました。「得られた結果は、短いRNAを含むナノ粒子が、試験生物に害を与えることなく、また治療に対する耐性を引き起こすことなく、悪性プロセスのさらなる増殖を抑制することを示した」と専門家たちはまとめています。
この研究はEMBO Reports誌に掲載されています。

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