腫瘍学における臨床試験：患者は参加を希望しているのに、参加する機会がほとんどない理由

米国ではほとんどの人ががん臨床試験への参加に前向きで、医師が実際に参加を勧めると、患者の半数以上が同意します。しかし、実際に臨床試験に参加する成人はわずか7～8%です。その理由の多くは、単に施設内に適切なプロトコルがないことが原因であり、たとえ適切なプロトコルがあったとしても、厳しい基準により約4分の1が参加を断念しています。このメッセージはシンプルかつ力強いものです。重要なのはアクセスであり、「患者の消極的態度」や「患者の不信感」ではありません。

以下は、 JAMA Network Open (Joseph M. Unger、2025)の最近の解説の分析です。何がそれを阻止しているのか、なぜそれが不公平で効果がないのか、そして今何ができるのか。

参加がなぜ重要なのか

臨床試験は、実験科学と実際の医療をつなぐ架け橋です。今日の研究は明日の標準治療となります。これは特に腫瘍学において重要です。新しい薬剤やその併用療法は急速に登場しますが、「通常の」臨床現場に到達するには時間がかかります。臨床試験に参加することで、患者さんには以下のメリットがあります。

• 専門家チームの監督下での最新のアプローチへのアクセス、
• 厳格な監視と組織的な監督、
• 将来の患者の治療に影響を与えるチャンス。

そして、集団の代表性が高まるほど、医師は人種、収入、居住地に関係なく、より自信を持ってすべての患者グループに結果を適用できるようになります。

潜在的な参加者の90％が迷う場所

過去数年間の分析では、同じ状況が描かれています。

1. 施設内で検査プロトコルが利用できない
約56%の患者様にとって、適切な検査が病院で受けられないという状況です。これは患者様の「拒否」ではなく、話し合いを始めるチャンスが全くない状態です。

2. 厳格な選択基準
プロトコルを有する患者のうち、年齢、併存疾患、過去の治療歴、臨床検査値などにより、約22～23%が不適格となります。これが、4分の1を除外する2つ目の「フィルター」です。

3. 話し合いをすれば、人々は同意します。
医師が実際に参加を申し出ると、患者の55～61%が同意します。これは人種や民族を問わず当てはまります。最新のデータでは、黒人、白人、ヒスパニック、アジア系の患者間で参加意欲に差は見られませんでした。
つまり、「マイノリティの患者は研究を信頼していないため参加したがらない」という考えは誤りです。より真実に近い答えは、大規模な企業臨床試験が大規模な学術センターで物理的に行われ、遠く離れた不便な場所にあり、「地元」からのアクセスがないため、参加を申し出られる可能性が低いということです。

なぜそれが正義の問題でもあるのでしょうか?

米国における黒人女性と白人女性の乳がん生存率の格差は、揺るぎない事実です。臨床試験が最先端治療への入り口であるならば、アクセスの不平等は、より良い治療を受ける機会が「いつか」ではなく、今、不平等であることを意味します。包括的な登録は、単に「科学」の問題ではなく、人生における平等な機会の問題です。

システムのボトルネックとその対処法

以下に、効果的な具体的な手段を示します（すでに国やセンターで部分的に実施されています）。

1) 研究の地理的範囲を拡大する

• 学術センターと地域/病院クリニックとのパートナーシップ。
• ネットワーク プロトコル: 1 つの研究センター、多数の「スポーク」、つまり衛星。
• 「分散型」の要素：家庭訪問、巡回看護師、地元の研究所でのサンプル採取。

2) 基準を緩和し「人間化」する

• 「自動的な」除外項目の改訂（クレアチニン値がわずかに低下、併存疾患がコントロールされている、HIVのウイルス量が抑制されているなど）。
• 高齢者や併存疾患を持つ人々など、実際に診療所で遭遇する人々も対象とします。

3) 参加をロジスティックス的に可能にする

• 交通費、駐車場代、育児代、時間補償。
• 柔軟な訪問（夜間/週末）、相談のための遠隔医療。
• ルート全体のナビゲーションをお手伝いするナビゲーター（患者ナビゲーター）。

4) 隠れた経済的障壁を取り除く

• 日常的なケア費用を保険で透明にカバーします。
• 参加者の予期せぬ出費に対する明確な補償。

5) 患者の言語で話す

• 文化に合わせて、平易な言葉で書かれた資料と同意。
• コミュニティの役割: オピニオンリーダー、患者団体、参加者の実際のストーリー。

6) テストをより「現実的」なものにする

• 実用的な設計（不必要な訪問や手順を最小限に抑える）。
• 電子登録簿の使用と「オンフロー」でのランダム化（登録簿ベースの試験）。
• 単なる代理ではなく、実際の臨床結果（生活の質、次の治療までの時間）。

「それでも人が行かなかったらどうするの？」— みんな行きますよ！

覚えておくべき 2 つの重要な事実:

• 患者は準備ができています。医師が提案すれば、半数以上が同意します。
• どのグループにも参加意欲は十分にあります。産業界の「ピボタル」研究における参加者募集の格差（例えば、黒人参加者の割合は約3%ですが、期待値は約14%です）は、「参加意欲の欠如」ではなく、アクセス構造によって説明されます。

患者と家族にとってこれが何を意味するか - 実践的なステップ

• 検査が受けられるかどうか（地元や近くのセンターで）直接医師に問い合わせてください。
• 研究コーディネーターまたはナビゲーターに連絡を取ってください。
• 払い戻し対象となる費用と、交通機関やテレビ訪問の手配方法をご確認ください。
• 基準が「限界」であると思われる場合は、医師にプロトコルの最新版を確認するように依頼してください。基準は募集中に緩和されることがよくあります。
• 評判の良い登録機関に確認してください（医師を通じて）。リソースをあまり必要としない観察研究や、訪問頻度の少ない研究が行われる場合もあります。

全体像：好循環を始める方法

包括性 → 信頼の向上 → 参加率の向上 → より迅速かつ正確な結果 → アクセスしやすく効果的な治療 → さらなる信頼の向上。このサイクルは、患者に合わせてシステムが再構築される場合には既に機能しており、その逆ではありません。

要するに、最大の障害は機会の欠如です。患者に真の機会を与えれば、彼らはたいていそれを受け入れるでしょう。ですから、医師、行政、スポンサー、そして規制当局は、アクセスを拡大し、治療のプロセスを簡素化し、幅広い人々が参加しやすく安全で便利なものにする必要があります。そうすることで、十分に検証された新しい治療法をより早く、すべての人に届けることができるのです。