心臓移植を待つ子どもたちに希望を与える埋め込み型心臓ポンプ

子どもたちが心臓移植手術を病院ではなく自宅で待つことを可能にする小型の埋め込み型心臓ポンプが、臨床試験の第一段階において良好な結果を示した。

このポンプは、心室補助療法（VAT）デバイスの一種で、心不全患者の心臓に外科的に装着することで血液のポンプ機能を増強し、ドナーとなる心臓を見つけるまでの時間を稼ぐものです。この新しいポンプは、小児心臓移植治療における重要なギャップを埋める可能性があります。

弱った心臓を補助するために新しいポンプを装着した7人の子供の能力を評価する研究において、最終的に6人が心臓移植を受け、1人の子供の心臓は回復し、移植は不要となりました。この研究結果は「The Journal of Heart and Lung Transplantation」誌に掲載されました。この研究はスタンフォード大学医学部が主導し、米国の複数の医療センターが参加しました。

このデバイスのより大規模な研究で初期結果が確認されれば、幼い子どもたちとその家族にとって、心臓移植を待つ時間がより楽になる可能性があります。Jarvik 2015心室補助装置と呼ばれるこの新しいポンプは、単三電池よりわずかに大きく、体重18ポンド（約8.5kg）の子どもにも植え込むことができます。このポンプを植え込むことで、子どもたちは心臓移植を待つ間も、多くの通常の活動を行うことができます。

対照的に、心不全の幼児を補助する唯一の心室補助装置である「ベルリンハート」は、体内に埋め込まれるものではなく、大型スーツケースほどの大きさです。重さはモデルによって60ポンド（約27kg）から200ポンド（約90kg）で、庭のホースほどの太さのカニューラ2本を使って小児に装着されます。

ベルリン・ハート病院は脳卒中のリスクもかなり高く、ほとんどの場合入院が必要となるため、子どもたちは心臓ドナーを待つ間、数ヶ月間入院することがよくあります。その結果、心臓移植を待つ子どもたちの負担は、心臓ポンプを装着した成人（通常は同様の診断で退院します）よりもはるかに大きくなります。

「命を救う装置であるベルリンハートには非常に感謝していますが、成人用の補助人工心臓装置は10年ごとに改良されているのに対し、小児科では1960年代の技術が使われています」と、この研究の筆頭著者で、スタンフォード大学医学部の小児科教授、小児心臓専門医のクリストファー・アーモンド博士は述べた。

アーモンド氏によると、植込み型補助人工心臓は成人向けに40年以上前から利用可能となっている。これらの装置は患者の胸部に装着できるだけでなく、ベルリンハートのような体外式装置よりも安全で使いやすい。患者は自宅で生活し、仕事や学校に通い、散歩やサイクリングを楽しむことができる。

小児医療技術の遅れは、心臓病を患う小児を支援するために設計された他の医療機器、そして小児医療全般にとって問題だとアーモンド氏は指摘する。「小児と成人で利用できる医療技術には大きな格差があり、これは市場が解決しようとしている重要な公衆衛生問題です。心不全のような疾患は小児ではまれであるためです」と彼は言う。

この研究の主任著者は、アトランタ小児医療センターの心臓病学科長、ウィリアム・メイル博士である。

心臓移植を必要とする小児は成人よりもはるかに少ないため、医療企業が小児用小型ポンプを開発するインセンティブは低い。しかし、小児用の小型補助人工心臓の不足は医療制度に負担をかけている。ベルリン・ハートに搬送された小児は高額な医療費を負担し、専門心臓血管ケアユニットのベッドを数ヶ月間占有する可能性があるため、他の患者が利用できるベッド数が少なくなる可能性がある。

有望な初期結果

2015年のジャービック心室補助装置の治験には、収縮期心不全の小児7名が参加しました。この疾患は、心臓から全身へ血液を送り出す心臓最大のポンプ室である左心室に影響を及ぼすものです。6名の小児では、拡張型心筋症と呼ばれる疾患が原因で収縮期心不全が発症しました。拡張型心筋症では、心筋が肥大して弱くなり、血液を適切に送り出せなくなります。1名の小児は、自己免疫疾患であるループスによる完全房室ブロック（心臓の電気的機能不全）によって心臓が弱っていました。治験に参加した小児は全員、心臓移植の待機リストに登録されていました。

子どもたちは皆、心臓で最も大きなポンプ室である左心室にJarvik 2015デバイスを外科的に埋め込みました。同時に、血栓を予防し、脳卒中のリスクを軽減するための薬剤が投与されました。ポンプ挿入時の子どもたちの年齢は8ヶ月から7歳で、体重は18ポンドから44ポンドでした。このポンプは最大66ポンドの子どもに使用できます。

この新型ポンプが医療規制当局に承認されれば、世界中で毎年約200人から400人の子どもがその使用の対象となる可能性があると医師らは見積もっている。

この試験では、ポンプが少なくとも30日間、動作を停止したり重度の脳卒中を引き起こしたりすることなく患者をサポートできるかどうかを評価しました。研究者らはまた、食品医薬品局（FDA）の承認取得に向けた、より大規模で重要な試験の設計に役立てるため、予備的な安全性と有効性のデータも収集しました。

このポンプは当初、子どもたちが自宅で心臓移植を待つことができるように設計されていましたが、臨床試験に参加した参加者は、心臓移植を受けるか回復するまで、観察のために入院しました。研究者たちは、血栓や脳卒中のリスクを示す指標である血圧をモニタリングし、ポンプが赤血球を破壊していないかを確認するためにヘモグロビン値を測定しました。また、その他の合併症についても患者を観察しました。

子どもたちがポンプを使用した平均期間は149日でした。6人の子どもが心臓移植を受け、1人が回復しました。

新しいポンプによる合併症が数例発生しました。心臓が回復したある子供は、心臓がポンプの性能に追いつかなくなるほど強くなった際に、虚血性脳卒中（血栓による）を起こしました。ポンプを抜去した後も回復を続け、1年後も生存していました。別の患者は右心不全を患い、移植を待つ間、ベルリンハートポンプに切り替えられました。

ほとんどの患者にとって、合併症は管理可能であり、子供がベルリンハートポンプに接続されたときに医師が予想するものと概ね一致していました。

生活の質に関するアンケート調査では、ほとんどの子どもたちがデバイスを気にしておらず、痛みも感じておらず、ほとんどの遊びに参加できていることが示されました。ある家族は、このポンプを装着した幼児は、以前ベルリンハート社のポンプを使用していた兄よりもはるかに多くの運動能力を維持できたと報告しました。

より大規模な試験を計画 米国国立衛生研究所（NIH）は、研究者が新型ポンプの有用性をさらに検証し、FDA承認申請に必要なデータを収集するための拡大試験に資金提供を開始しました。試験の次の段階は現在開始されており、研究者らは2024年末までに最初の患者登録を行う予定です。研究チームは、米国の14の医療センターとヨーロッパの2つの施設で22名の参加者を登録する予定です。

「研究の次の段階を開始できることを大変嬉しく思っています」とアーモンド氏は述べた。「この段階に至るまで、数々の困難を乗り越えてきました。移植までの橋渡しとなるポンプを必要とする末期心不全の子どもたちにとって、より良い選択肢となるかもしれないと思うと、胸が躍ります。」